Gentherapie mit Stammzellen des Menschen?

Wissenschaftler der Medizinischen Hochschule Hannover (MHH) um Privatdozent Dr. Nico Lachmann und ein internationales Team von Wissenschaftlern und Ärzten aus Italien, Frankreich und den USA ist es an Mäusen gelungen, eine genetische Infektionskrankheit mit einer Zell- und Gentherapie zu behandeln. Die lebensbedrohliche sowie seltene Bluterkrankung mit Namen „Mendelian Susceptibility to Mycobacterial Disease“, kurz MSMD, ist gekennzeichnet durch eine Schwächung des Immunsystems durch Mutationen im Erbgut. Bei diesen Patienten funktionieren die Makrophagen (Fresszellen) des Immunsystems nicht mehr, sodass sie in den Körper eingedrungene Mykobakterien nicht unschädlich machen können. Den Wissenschaftlern ist es aber gelungen, aus genetisch korrigierten Blut-Stammzellen Fresszellen zu bilden. Hierfür werden die genetisch manipulierten Stammzellen ins Knochenmark transplantiert; anschließend bilden sie im Versuch mit Mäusen die fehlenden Makrophagen, um oben erwähnte Krankheitserreger unschädlich zu machen. Es reichen auch nur wenig korrigierte Stammzellen für die Therapie aus, so dass die Hoffnung besteht, die Therapie in Kürze auf den Menschen zu übertragen. Die Ergebnisse der Originalpublikation wurde von den Forschern in dem Fachjournal „Blood“ der „American Society of Hematology ASH“ veröffentlicht.